[美洲] 患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥 12歲女童求韋恩施援手 ， 描述： 加拿大新聞

serrurier

患罕見囊腫性纖維化 年耗30萬服藥12歲女童求韋恩施援手
2 q  Z0 J; d& otvb now,tvbnow,bttvb
4 x* x/ o% Q' Z2 M' e! @TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。公仔箱論壇# X& h5 _, T: m, Q- L
( \' U- ~6 s6 a
省長韋恩(KathleenWynne)與一名患上罕見囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)疾病的12歲女童會面後，承諾會積極推動一種極為昂貴的新藥在加拿大普及應用。
/ u+ x4 F6 ]! r公仔箱論壇
. }  i9 G0 Y+ V% o+ f6 t公仔箱論壇居住在多倫多以北碧頓鎮(Beeton)的Madi Vanstone，昨日在母親陪同，於兩名保守黨省議員的協助下會見省長韋恩，要求省府將她正在服用的新藥Kalydeco納入OHIP支付藥物之列。
2 S/ v( P0 y' c% W* F$ r5 {os.tvboxnow.com
! v" x; y: n0 Q1 q; {! u公仔箱論壇全靠捐款買藥
2 S0 y3 i& n2 A$ a% xtvb now,tvbnow,bttvb
5 X7 F# h" |0 T- W( H0 F- k+ u/ Ztvb now,tvbnow,bttvbMadi說，服用新藥7個月以來，體重增加15磅，較過去兩年為多；上樓梯也不再氣喘。不過這種藥非常昂貴，現時全靠捐款買藥。
% S- s9 q% Y6 B2 r1 ]) cTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。tvb now,tvbnow,bttvb4 A' q' z5 ~4 c! i
省長韋恩說，省政府當然希望病人能夠獲得這種藥。各省衛生廳仍在與美國的藥廠進行談判。
5 I: k9 b: G  l' B8 F& zos.tvboxnow.com
2 `* w" `# T4 r1 L% F* Itvb now,tvbnow,bttvb聯邦生部在2012年批准使用Kalydeco，但每名病人每年的藥費高達30萬元。這種藥只能夠醫治極少數的囊腫性纖維化病人。安省大約只有20名適宜使用這種藥的病人。8 c  K2 O: Z0 Z7 C) f3 @
os.tvboxnow.com' I+ q! h  z6 g9 n7 E9 W9 J
Kalydeco令民眾再次關注專門用於治療罕見疾病的「孤兒藥」(Orphan Drug)的高昂藥價。由亞省衛生廳主導的全國代表團，過去14個月曾3次向生產Kalydeco的Vertex藥廠提價，均被藥廠拒絕。雙方談判陷入僵局。- U; ~8 |! ^  ^2 ^
公仔箱論壇- ^5 }. J3 \1 w5 r3 G& t4 t7 g
全國代表團目前正與全球各藥廠商談11種孤兒藥的價格。代表團至今已經成功洽商了32種孤兒藥，節省5,000萬元。
; |& n. L" X( }tvb now,tvbnow,bttvb公仔箱論壇% {+ L) J- N( q* U- ^6 l
美國和英國等15個國家的醫療計畫為病人支付Kalydeco的開支。衛生廳長馬修絲(Deb Matthews)表示，安省也願意讓病人得到治療，但亦必須有合理的批發價格，令政府的經費能夠採購更多藥，令更多病人獲得治療。

serrurier

徐立之研究成果獲獎
1 S$ i/ r' m$ U" V7 s4 Oos.tvboxnow.com( j. Y, b) \3 S9 r
囊腫性纖維化(CysticFibrosis，CF)又稱囊性纖維化，是一種遺傳性胰腺疾病，平均每2,500名初生嬰兒即有一人染病﹔估計全國有3,400名兒童及青少年患上這種不治之症。囊腫性纖維化主要攻擊病人的肺部和消化系統，很多不育也是由於囊腫性纖維化造成。TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。) }6 S& K8 B' L
) G* P( e8 x* |& Q$ H2 x, _% T
囊腫性纖維化是歐洲人或部分猶太人最常見且致命的遺傳疾病，有4%的歐洲人是這種遺傳病的帶原者。囊腫性纖維化目前尚未出現可以治癒的療法或藥物。
- Q8 ~2 |1 }- K  ?* h) u, k( y6 v' c9 c) q* Y& B, ~- M; c
在研究人員努力不懈之下，囊腫性纖維化病人的平均壽命由1960年的4歲，大幅增加至現時的35歲。目前唯一可以延遲的辦法只有肺臟移植手術。移植手術後一年存活率是80%，五年存活率是55%。os.tvboxnow.com' q0 W; U8 U! {9 L" e- b( {4 T, V

% a% u. R- J1 T$ u) k1 e% kos.tvboxnow.com華裔專家取得突破) B; R7 L* }5 A0 H7 d

5 T6 Q5 R9 R# i4 B! }( b! ~加拿大在研究囊腫性纖維化的領域上一直執全球牛耳，其中華裔科學家貢獻良多。香港大學校長徐立之在1989年，成功找出導致囊腫纖維化的基因病變(CFTR)，是人類遺傳學上一大突破。他在1990年獲加國科學界最高榮譽的紀特拿獎(Gairdner Award)。這個設立於1957年，表揚醫學研究上有優秀成就的科學家的獎，被國際譽為是諾貝爾獎的前奏；有59人後來成為諾貝爾獎得主。他在2012年成為第二名進入「加拿大醫學名人堂」的華裔。os.tvboxnow.com' v& h: Z9 V3 Y+ K
tvb now,tvbnow,bttvb% N: l" e( u/ f7 E5 {' w) _+ |
出生於中國，在美國哈佛大學取得博士學位後，被多倫多大學延纜擔任醫學院小兒科及病理學副教授胡建祥，以基因療法治療囊腫性纖維化方面所取得的突破。他所率領的研究小組在2003年找到新的運載工具，將健全的CFTR基因輸送至呼吸道的上皮細胞，令細胞能夠恢復製造一種特殊的CFTR蛋白質的功能，以對抗由致命細菌Burkholderia所引發的綜合症﹔囊腫性纖維化的病人會因此而致命。

serrurier

華裔具免疫性」
7 E  ^( u2 y5 d8 ]9 F; d0 ^3 F. c* N) O5 I" l

( S. G" b; Y7 ?$ l8 z6 ^4 ~
( B! w9 i; H# t% E1 _os.tvboxnow.comTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。! y9 u+ t: V6 Q5 |: V+ T
心臟專科醫生周志明指出，每一個省的醫療保險所支付的藥物各有一套標準，要視乎病人數目、藥物費用和是否有替代藥物等多項因素作一綜合評估。安省的藥物審批機制相當完善；但由藥物獲批准使用，到納入安省醫療保險(OHIP)支付的藥物之內，要經過一段時間。
0 o# \2 }3 }$ q7 v% N/ M
2 j9 H1 F0 n8 W  s: P  g公仔箱論壇周志明醫生（見圖）表示，藥廠近年著手開發一些專門治療罕見疾病的藥物，令一些奇難雜症也有藥物醫治。這類藥物只針對極少數的病人，研發成本要計算在內，令藥物的價格非常昂貴。
* ?  m. f5 {1 t7 p/ H8 n! rTVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。
& i2 y# ?( l. Q公仔箱論壇安省政府的特別補助計畫會視乎病人的家庭收入，以個案方式處理。他說，多倫多聖米高醫院的囊腫性纖維化(Cystic Fibrosis)醫療小組，也會協助病人要求政府加速審批或申請補助。
, D9 q! ?4 q7 k( ~3 I公仔箱論壇
- z& j$ H+ }5 V/ ]藥劑師林奇恩說，華裔不會患上囊腫性纖維化疾病，因為身體內沒有這種基因。現時很多治療癌症的藥物，也不屬於OHIP支付的藥物之列，要病人自費。醫院的社工應該可以協助病人申請補助。