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標題: 基因編輯新突破科學家成功修改基因或可永久降低壞膽固醇減少終身服藥需要! [打印本頁]

作者: manyiu 時間: 2025-11-13 11:11 AM 標題: 基因編輯新突破科學家成功修改基因或可永久降低壞膽固醇減少終身服藥需要!

2025年11月8日週六

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基因編輯技術有望永久降低膽固醇水平TVBNOW 含有熱門話題，最新最快電視，軟體，遊戲，電影，動漫及日常生活及興趣交流等資訊。8 j* F& H. e* G [2 o
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【Yahoo新聞報道】美國研究人員首次利用 CRISPR 基因編輯技術，有望永久降低膽固醇水平，或可令部分患者毋須終生服藥。新研究結果刊登於《新英倫醫學雜誌》，並於美國心臟協會在新奧爾良舉行的年會上發表。

根據《CNN》報道，是次臨床試驗規模極小，僅涉及 15 名患有嚴重高膽固醇的患者，主要目的是測試新藥物的安全性。該藥物以 CRISPR-Cas9 技術改造基因，使低密度脂蛋白（LDL，即「壞膽固醇」）平均下降近 50%，而三酸甘油脂則下降約 55%。os.tvboxnow.com. y* v5 s$ c- A) x* q8 b: c. c2 V/ B

領導研究的美國克里夫蘭診所心血管學院高級學者 Steven Nissen 表示，希望這種治療能成為「一次性」方案，讓年輕患者僅需接受一次基因療法，便可終身維持低膽固醇和低三酸甘油脂水平。他形容這項成果是「夢想成真」。os.tvboxnow.com. Q6 l1 ?' U. m' C, E
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負責研究的 Luke Laffin 指出，受試者以輸注方式接受不同劑量的藥物，其中劑量最高組出現最明顯效果。這項療法可同時降低 LDL 及三酸甘油脂，對患有「混合型高脂血症」的病人尤其重要。
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這項療法對患有「混合型高脂血症」的病人尤其重要。tvb now,tvbnow,bttvb6 W# V" M8 C$ V6 _  a, c* ]
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受試者於試驗後接受長達 15 年觀察
研究靈感來自一種罕見的基因突變。該突變會使 ANGPTL3（類血管生成蛋白 3）基因失效，從而令膽固醇及三酸甘油脂終生維持極低水平，並顯著降低心血管疾病風險。Nissen 表示，CRISPR 技術能模擬這種天然保護機制。3 ]$ `& M- m7 M: m
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安全性方面，藥物主要作用於肝臟細胞，而非身體其他組織，副作用大多為輕微輸注部位刺激。另有個別病例出現椎間盤突出或短暫肝酵素升高，一名接受最低劑量的患者於半年後死亡，但研究團隊指事件與藥物無關。美國食品及藥物管理局（FDA）要求所有受試者於試驗後接受長達 15 年的追蹤觀察。

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