" P+ n, y: ~& n6 h o& B. o目前每一萬人中，約有一名SMA病人，SMA會令他們的肌肉失控，部份病人嚴重殘障，而90%患者兩歲或之前就無法自行呼吸甚至會死亡。市面上現存兩種SMA藥物，一是美國藥廠渤健（Biogen）的Spinraza，患者需多次用藥，首年售價75萬美元（585萬港元），往後每年37.5萬美元（293萬港元）；而Zolgensma每劑售價雖約210萬美元（1,638萬港元），但只需服用一次，不過之前就曾捲入數據造假疑雲並有安全憂慮。( _+ F- v" z3 `( `* ^% Q- W h
, o, s4 \3 J* v+ i) F4 h0 [os.tvboxnow.comZolgensma今年5月在美國獲批，歐洲和日本就預定明年批准，AveXis指贈藥計劃旨在應付美國以外地區對該藥不斷增加的需求。os.tvboxnow.com! l4 n: v! i* [! K
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今年在美國推出的基因藥Zolgensma被稱為史上最貴藥物，一次療程要花逾千萬港元。" T& g6 p) L& r+ J& }
% t" ^/ {# z l. y . G- h0 b! U/ t+ K1 H" O9 wZolgensma是瑞士諾華出品。路透社os.tvboxnow.com$ y5 l1 E: B; ^# m$ F- T# Y& o
i0 Z* V; v0 c! x( T. \os.tvboxnow.com被轟「孩子性命變樂透大獎」公仔箱論壇% {" _, E& T5 d7 g0 L* x/ D, g7 k7 e& G
為公平篩選贈藥對象，AveXis會聘請第三方機構每兩周舉行一次隨機抽籤，落選者會自動入圍下次，直至他們不再符合用藥資格，此機制由獨立生物倫理諮詢委員會協助開發，希望令有限的藥物得到最佳的分配，不會優待任何兒童或國家。 ( f3 O7 C5 b1 N C# G6 eos.tvboxnow.comtvb now,tvbnow,bttvb5 V0 e% K3 M! q# g- L6 G* y
然而，抽籤做法被批評，英國SMA病人權益組織TreatSMA指人命攸關，難以接受抽籤是合適的派藥方式；法國AFM-Telethon甚至批評計劃殘忍，明明SMA患者父母已要面對子女可能夭折的苦況，「怎能想像一條孩子的性命，可以成為樂透的大獎」。0 x) q$ ]" I" H- g a
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諾華前日表示正與有關組織討論抽籤，不排除會改進，但暫時維持原判。獨立於諾華計劃的美國約翰霍普金斯大學生物倫理學學者雷根斯堡指，隨機抽籤可能是最佳的可行方法，因按兩歲以下病人的病情評估他們誰更需要用藥似乎不可行。* p ]/ ]2 j7 [5 T
路透社/法新社作者: itsctsu 時間: 2019-12-22 09:42 AM
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