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標題: [香港] 港大治療侏儒症藥物研究有突破　小鼠注射一個月　骨骼增長一成 ! [打印本頁]

作者: manyiu 時間: 2018-10-22 06:20 AM 標題: 港大治療侏儒症藥物研究有突破　小鼠注射一個月　骨骼增長一成 !

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侏儒症患者的身高比一般人矮小，並會出現關節炎、椎間盤退化、雙腿彎曲而步態不穩等問題。現時世界上有200多種侏儒症，一般由遺傳因素引起，但現時除了肢體增長外科手術外，仍未有有效的治療方法。

其中一種先天性侏儒症的出現，是因為軟骨內的細胞應激反應被激活，令骨骼異常生長。香港大學李嘉誠醫學院生物醫學學院領導的國際團隊，發現「特異性內質網應激抑制劑」（ISRIB），能有效緩解骨骼發育不良的問題。實驗結果顯示，患有這種疾病的小鼠獲注射藥物後，骨骼長度由正常的85%增至95%，增幅約一成，因此侏儒症患者或有機會長至接近正常人的高度。公仔箱論壇# ~( r' l, }; x7 S+ S

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港大李嘉誠醫學院領導國際團隊的研究發現，對侏儒症患者或許是佳音。（劉婉雯攝）公仔箱論壇' m- Y$ G) T- ]; x! s5 Z$ m0 [( d

小鼠骨骼長度由85%增至95%公仔箱論壇; P8 g' V* C9 r; w: Z( v- L
先天性侏儒症罕見病──史密德氏幹骨端軟骨發育不良，患者細胞內的蛋白質不能正常折疊，因此激活細胞綜合應激反應 (Integrated Stress Response, ISR)，若應激反應不能得到緩解，細胞會發生病變。港大研究團隊比較患有此病的小鼠和正常小鼠，發現前者軟骨細胞中的綜合應激反應被激活，並令轉錄因子ATF4及SOX9異常表達，導致軟骨細胞發育不良。6 F+ t/ t0 B. E! e

研究團隊為患病小鼠注射ISRIB藥物分子，一個月後，小鼠的骨骼長度由正常的85%增至95%，增幅約一成，並沒有出現明顯的副作用。實驗結果顯示，ISRIB能抑制ATF4過量表達，有效緩解小鼠骨骼變形，使小鼠的骨骼變得較正常，並延長骨骼長度。
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侏儒症患者目前沒有藥物可治療，主要靠外科增長手術增高。（資料圖片）

: X: T# y4 Y. C/ ]公仔箱論壇研究顯示或有助緩解關節炎、癌症等
團隊分別為帶有患侏儒症小鼠的母體和患侏儒症的小鼠注射藥物，發現前者效果較顯著，但團隊認為，懷孕期間或未能確定胚胎骨骼短小的病因，建議注射時間由初生至發育前，越早注射效果越理想。

團隊表示，未來將會繼續以老鼠進行相關實驗，之後將進行臨床試驗，但所需資金或超過百萬元，希望獲藥廠資助。團隊又指，其他涉及轉錄因子異常表達的疾病，還包括關節炎、癌症、炎症、糖尿病等，這次的研究能有助緩解以上疾病，並廣泛應用。

作者: CC517 時間: 2018-10-22 10:09 AM

貓都想試下，可以高啲。

作者: lhy92725 時間: 2018-10-22 10:48 AM

会唔会系夹硬黎架，总觉得唔系几科学

作者: manyiu 時間: 2018-10-22 10:56 AM

貓都想試下，可以高啲。# H) h" {$ X$ S+ l
CC517 發表於 2018-10-22 10:09 AM

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唔係侏儒會相反, 矮4寸㗎喎 !

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